شرکت ورو تراپیوتیکس (Verve Therapeutics) نتایج اولیه دلگرم‌کننده‌ای از مرحله کارآزمایی بالینی داروی نوآورانه وروـ۱۰۲ (VERVE-102) را منتشر کرده است، یک روش درمانی مبتنی بر ویرایش ژن که برای کاهش دائمی کلسترول ال‌دی‌ال یا همان «کلسترول بد» از طریق خاموش‌سازی ژن پی‌سی‌اس‌کی۹ (PCSK9) در کبد طراحی شده است.
در این کارآزمایی، ۱۴ بیمار مبتلا به کلسترول بالا با ریشه ژنتیکی یا بیماری زودرس عروق کرونر قلب شرکت داشتند. نتایج نشان داد که فقط یک بار تزریق این دارو، بسته به دوز تزریقی، به کاهش کلسترول منجر شد. در بالاترین دوز تزریقی (۰.۶ میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن)، میانگین کاهش کلسترول ال‌دی‌ال به ۵۳ درصد رسید و در یکی از شرکت‌کنندگان، کاهش تا ۶۹ درصد نیز مشاهده شد.
Read More
This section contains relevant reference points, placed in (Inner related node field)
این درمان در هیچ گروهی عارضه جانبی جدی مرتبط با درمان یا ناهنجاری قابل‌توجه آزمایشگاهی ایجاد نکرد. فقط یک واکنش خفیف حین تزریق مشاهده شد، که با مصرف استامینوفن رفع شد.
داروی وروـ۱۰۲ با استفاده از فناوری اختصاصی شرکت ورو، سلول‌های کبدی را با دقت بالا هدف قرار می‌دهد. داده‌های ایمنی اولیه نشان می‌دهد که این روش هیچ نشانه‌ای از مسمومیت کبدی یا اختلال در پلاکت‌ها ایجاد نکرده است.
دکتر سکار کاتیراسان، مدیرعامل شرکت ورو، این یافته‌ها را نشانه‌ای از گذار احتمالی از درمان‌های روزانه مادام‌العمر به یک بار درمان دانست. او گفت این نتایج گامی بزرگ به سوی تحقق رویای درمان با یک دوز برای کنترل پایدار کلسترول است.
این شرکت قصد دارد در ادامه، مرحله افزایش دوز را تکمیل و در نیمه دوم سال ۲۰۲۵، مرحله دوم کارآزمایی را با تایید نهادهای نظارتی آغاز کند. همچنین، تصمیم نهایی شرکت بزرگ داروسازی الی لی‌لی (Eli Lilly) درباره همکاری در توسعه این برنامه درمانی در نیمه دوم سال جاری اعلام خواهد شد.
