کراتوپاتی مرتبط با آنیریدیا (ARK) از آن دسته بیماریهایی پیشرونده و مهارنشدنی است که چشمپزشکان را با دشواری جدی روبهرو میکند. جهش در ژن پکس۶ (PAX6) عملکرد سلولهای بنیادی لیمبال را که وظیفه حفظ شفافیت قرنیه را بر عهده دارند، مختل میکند و در نتیجه، بافت ملتحمه بهآرامی به قرنیه پیشروی میکند و آن را مانند یخی که کمکم سطح پنجره را میپوشاند، کدر میکند.
پیوند معمول قرنیه هم قادر به رفع این مشکل نیست، زیرا تنها سطح قرنیه را ترمیم میکند و نمیتواند اختلال زمینهای در تامین سلولهای بنیادی را برطرف کنند. پیامد این وضعیت برای مبتلایان، کاهش پیشرونده بینایی در هر دو چشم است، در حالی که گزینههای درمانی موثر چندانی در دست نیست، با این حال به گزارش گجتریویو، اکنون پژوهشگران بیمارستان چشم مورفیلدز و کالج دانشگاهی لندن (UCL) این معادله را تغییر دادهاند.
در روش جدید که «آرایافتیــاواس» (RAFT-OS) نام دارد، با انتقال همزمان دو نوع متمایز سلول بنیادی، هم سطح قرنیه و هم لایههای ساختاری آن را که پیوندهای متداول قادر به ترمیم کامل آنها نیستند، هدف قرار میگیرند.
آرایافتیــاواس مخفف عبارت (Real Architecture for 3D Tissues–Ocular Surface) نوعی داربست کلاژنی مهندسیشده برای بازسازی سطح چشم است که دو نوع سلول بنیادی اهداکننده روی آن کشت داده شدهاند: سلولهای اپیتلیال لیمبال، یعنی لایه مسئول نوسازی سطح، برای بازسازی سطح قرنیه و کراتوسیتهای استروما، یعنی سلولهای پشتیبان ساختاری، برای تثبیت بافتهای عمقیتر.
این روش را میتوان به بازسازی ساختمانی تشبیه کرد که طی آن، هم نمای بیرونی و هم دیوارهای باربر بنا همزمان تعویض میشوند، نه اینکه صرفا روی بخشهای آسیبدیده رنگ تازهای زده شود.
Read More
This section contains relevant reference points, placed in (Inner related node field)
در نخستین کارآزمایی این روش روی انسان که نتایج آن ۲۳ ژوییه در مجله تخصصی چشمپزشکی انجمن پزشکی آمریکا (JAMA Ophthalmology) منتشر شد، ۹ فرد مبتلا به نوع پیشرفته کراتوپاتی مرتبط با آنیریدیا (ARK) تحت درمان قرار گرفتند. مهمترین یافتهها عبارت بودند از:
ــ میانگین امتیاز آسیب سطح چشم در چشمهای درمانشده، پس از سه ماه از ۹.۴ به ۵.۹ کاهش یافت؛ این امتیاز در چشم دیگر بیماران که درمان نشده بود، تغییر محسوسی نداشت و طی ۱۲ ماه از ۸.۴ به حدود ۸ رسید.
ــ چشمهای درمانشده بهطور میانگین ۲۴ حرف در جدول سنجش بینایی بهبود یافتند؛ رقمی معادل نزدیک به پنج ردیف در جدول استاندارد بیناییسنجی.
ــ وقوع یک عارضه جانبی جدی به اصلاح پروتکل کارآزمایی منجر شد و دو بیمار نیز دچار نقص پایدار اپیتلیوم قرنیه شدند.
ــ بیماران تا ۱۲ ماه پیگیری شدند. هزینه این پژوهش را شورای تحقیقات پزشکی بریتانیا، موسسه خیریه چشم مورفیلدز و موسسه ملی تحقیقات سلامت و مراقبت بریتانیا تامین کردند.
به گزارش مدیکالاکسپرس، پروفسور سجاد احمد از بیمارستان مورفیلدز و کالج دانشگاهی لندن، این روش را «نخستین کاربرد یک داربست کلاژنی حاوی دو نوع سلول بنیادی برای بهبود بینایی» توصیف کرد و افزود که این درمان «برای یک بیماری پیشرونده و پیشتر درمانناپذیر که به کاهش بینایی منجر میشود، موثر بوده است».
نشانهای امیدوارکننده، نه نتیجهای قطعی
نتایج مربوط به سطح چشم امیدوارکنندهاند، اما اندازه نمونه و طراحی این کارآزمایی ایجاب میکند که یافتههای اولیه آن در مطالعات تصادفی بزرگتر تایید شوند. از طرفی باید به برخی جزئیات آماری هم توجه کرد.
اول اینکه فاصله اطمینان ۹۵ درصد برای میزان بهبود بینایی از منفی ۰.۹۷ تا مثبت ۰.۰۴ بود. از آنجا که این بازه عدد صفر را نیز شامل میشود، شواهد آماری برای اثبات بهبود پایدار بینایی هنوز کافی نیستند. نکته دیگر اینکه این مطالعه تنها ۹ شرکتکننده داشت، تصادفی نبود و گروه دارونما نیز نداشت. بنابراین، نتایج آن نخستین نشانه حاصل از آزمایش این روش روی انسان است که نشانهای مهم محسوب میشود اما مدرکی قطعی نیست.
در همین حال، گروههای دیگری از پژوهشگران در حال بررسی اصلاح ژن پکس۶ هستند تا نقص اولیه عامل بیماری را بهطور کامل برطرف کنند. در حالی که آرایافتیــاواس بر جایگزینی مستقیم ساختار بافتی آسیبدیده متکی است. این دو روش، سطوح متفاوتی از یک مشکل واحد را هدف گرفتهاند.
گروه احمد قصد دارد کارآزمایی تصادفی بزرگتری انجام دهد و هدف اعلامشده آن فراهم کردن زمینه استفاده از این روش در خدمات ملی سلامت بریتانیا است.
براورد میشود میلیونها نفر در سراسر جهان با آنیریدیا زندگی کنند؛ بیماری که از هر ۴۰ هزار تا ۱۰۰ هزار نفر، حدود یک نفر را مبتلا میکند و ممکن است کراتوپاتی مرتبط با آنیریدیا در طول زندگی در حداکثر ۹۰ درصد این بیماران بروز کند. برای این افراد، ادامه روند پژوهش و آزمایش این روش، روشنترین مسیر برای تبدیل یک نتیجه اولیه امیدوارکننده به درمانی است که میتواند در مراکز درمانی در دسترس مبتلایان قرار گیرد.
