افراد مبتلا به نوعی سرطان خون که پیش‌تر درمان‌ناپذیر محسوب می‌شد، اکنون پس از نخستین ژن‌درمانی جهان، بدون بیماری زندگی می‌کنند. 

به گزارش اسکای‌نیوز، نخستین بیمار آلیسا تیپلی ۱۶ ساله بود که در سال ۲۰۲۲ برای نوعی تهاجمی از لوسمی تحت این درمان آزمایشی قرار گرفت؛ او در وضعیت درمان‌ناپذیر و تنها گزینه‌هایش مراقبت‌های تسکینی بود، اما اکنون سالم است.

به‌تازگی نتایج کارآزمایی درمان روی هشت کودک و دو بزرگسال دیگر در بیمارستان گریت اورموند استریت و بیمارستان کینگز در لندن منتشر شده است. دو‌سوم این بیماران در سه سالی که از درمان می‌گذرد همچنان عاری از بیماری‌اند. پزشکان می‌گویند سرطان‌هایی که «درمان‌ناپذیر» به‌ نظر می‌رسیدند با این روش از بین رفته‌اند.

بیماران به نوع نادری از لوسمی به‌ نام لوسمی لنفوبلاستیک حاد مبتلا بودند که در اثر تکثیر خارج از کنترل سلول‌های تی بروز می‌کند. روش‌های درمانی موجود برای هیچ‌کدام از آن‌ها اثربخش نبود. تیم پزشکی روش آزمایشی تازه‌ای را امتحان کرد که سلول‌های تی اهدایی را به سلول‌های جنگنده‌ای تبدیل می‌کرد تا سرطان را هدف قرار دهند.

این تکنیک بر اساس روش «ویرایش پایه» در دی‌ان‌ای عمل می‌کند که حروف کد ژنتیکی را با دقت بالا تغییر می‌دهد. تغییر یک پایه دی‌ان‌ای می‌تواند عملکرد ژن را دگرگون کند. در این روش، سه ویرایش مجزا روی سلول‌های تی اهدایی انجام شد تا این سلول‌ها بدون نیاز به انطباق دقیق، برای همه بیماران قابل استفاده باشند و هم‌زمان توان نابودی تمام سلول‌های تی بدن بیمار (چه سرطانی و چه سالم) را پیدا کنند.

اگر طی چهار هفته تمام سلول‌های تی حذف می‌شد، بیمار می‌توانست پیوند مغز استخوان دریافت کند تا سیستم ایمنی سالم دوباره ساخته شود. 

طبق نتایج منتشرشده در نشریه پزشکی نیوانگلند، ۸۲ درصد بیماران وارد مرحله «بهبود عمیق» شدند و توانستند پیوند انجام دهند؛ ۶۴ درصد نیز همچنان عاری از بیماری‌اند. 

آلیسا می‌گوید اکنون به مدرسه می‌رود، در فعالیت‌های خارج از خانه شرکت می‌کنند و قصد دارد در آینده پژوهشگر شود.

قرار است این روش درمانی روی ۱۰ بیمار دیگر نیز انجام شود و پژوهشگران می‌گویند این نتایج برای حدود ۲۰ درصد بیمارانی که به درمان‌های معمول پاسخ نمی‌دهند اهمیت ویژه دارد و نشان‌دهنده امید تازه در برابر این نوع تهاجمی سرطان خون است.